干细胞研究的最终目的是治疗疾病。干细胞治疗最适合的疾病是组织细胞坏死性疾病如缺血引起的心肌坏死，化学烧伤、角膜缺失，退行性病变如黄斑变性（一种眼视网膜退化性疾病，可致盲），帕金森病，肌萎缩性侧索硬化症、阿尔茨海默病、退形性骨骼系统病变和自体免疫性疾病如I型糖尿病等。
现在，用干细胞治疗疾病已经不是再是一种设想，成果已经初步展现。2001年，佛罗里达大学病理学教授V.K.拉米亚团队从尚未发病的糖尿病小鼠的胰岛管中分离出胰岛干细胞，并在体外诱导分化为能够产生胰岛素的B细胞，然后将这些细胞移植入糖尿病鼠的肾被膜下。经过55天的研究观察，接受移植的糖尿病鼠血糖控制良好，而对照组则死于糖尿病。这就为干细胞治疗糖尿病奠定了实验基础。
2009年1月，汉斯.科泰特对瘫痪的老鼠施行脊髓注射疗法，成为批准第一例基于胚胎干细胞的治疗法的人体实验基础。2011年7月12日，加州大学洛杉矶分校朱尔斯.施泰因眼科研究所首次尝试注入来自人类胚胎干细胞的视网膜色素上皮细胞治疗视网膜疾病，诸如黄斑性病变和色素性视网膜炎，取得了可喜的成果。这是ES细胞用于临床治疗的首批例子。视网膜是一个试验这种新型治疗的理想位置，因为它的腔是一个封闭的空间，细胞很少转移，就像一堵墙与免疫系统隔离，所以与宿主在免疫性上不匹配的移植细胞是安全的，不会遭受免疫攻击。其他如应用干细胞治疗急性心肌梗死、尿毒症、脑卒中等许多疾病的研究都在开展并取得了一定的进展。
用IPS细胞开展临床治疗的研究也已取得了可喜的成果。如之前提到的将人皮肤细胞转化为神经细胞和心肌细胞。日本高桥政代利用从疑难眼疾“老年黄斑变性”患者皮肤所制成的IPS细胞，分化成视网膜组织后对患者实施了移植手术。这是自IPS细胞制成以来，世界首例实际应用于患者的治疗。
IPS技术现在可用于药物开发过程的合理化验证和改进。这样的研究可以节省数百万美元的药物研究费用。哈佛干细胞研究所，对从脊髓性肌肉萎缩病人提取由IPS细胞生成的运动神经元使用15种到20种已经获得批准可用于人体实验的化合物，测试它们对这种病的有效性。制药公司都加强投资进行研究。
成体干细胞的应用研究是再生医学的一个重要组成部分，是很多疾病可供选择的治疗手段，同时又是一个多学科交叉的领域，需要分子生物学家、细胞生物学家、胚胎学家、病理学家、临床医生、生物工程师和伦理学家等的参与。现在，也已分离出成体干细胞，在体外定制诱导分化为特定组织细胞，将这些细胞回输人体内，从而达到长期治疗的目的。此外值得一提的是非常注流干细胞疗法的应用，也取得了一定的成绩。这些干细胞疗法倾向于激活自体干细胞，达到对慢性疾病和退行性病变治疗的目的。
造血干细胞是目前研究得最为清楚、应用最为成熟的成体干细胞，在移植治疗血液系统及其他系统恶性肿瘤、自身免疫病和遗传性疾病等方面取得了令人瞩目的进展，极大促进了这些疾病的治疗，同时也为其他类型的成体干细胞的研究和应用奠定了坚实的基础。现在应用最多的是骨髓造血干细胞移植治疗白血病和再生障碍性贫血、多发性骨髓瘤、恶性淋巴瘤等。造血干细胞可来源于捐献的骨髓（需要进行配型，以名免免疫排斥）或脐带血等方式，还有希望从自体末稍血回收干细胞获取，后者还可克服免疫排斥的难题。
神经干细胞，也是一类具有广泛前景的成体干细胞。把人类神经干细胞作为脑移植的供体细胞以及基因治疗的载体用于临床治疗的设想，正在渐渐变成现实。
间充质干细胞也是一类成体干细胞。目前，科学家已经能从多种组织中分离出间充质干细胞，如骨髓、骨骼肌、脂肪、脐带血、胎盘等。间充质干细胞在体内的移植是近年来临床应用的热点。并且，到目前为止，似乎尚未发现间充质干细胞注射有显著的危害。所以，它在再生医学领域有广阔的应用前景。
当然，无论是ES细胞、IPS细胞还是成体干细胞应用于临床，在目前都还有很多问题有待进一步解决。ES细胞来源（胚胎）很少，技术复杂，还存在免疫排斥问题，而且伦理问题始终无法解决。IPS细胞目前最主要的问题是有可能引发恶性肿瘤。此外，IPS技术转化率很低，远不到1%。成体干细胞非常少，还非常难分离和纯化。但是，目前医学界一致任为，干细胞再生医学将是最有希望的突破口，由此必定会带来一场新医学革命，造福全人类！
总而言之，干细胞研究，前景广阔，任重道远，希望在前头！原有志于这一宏伟事业的朋友们，在这条希望的道路上勇猛精进，为人类，也为自己，创造光辉灿烂的前程！
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